Trapianti e cellule staminali: parte la sfida dell'Ospedale Pediatrico Meyer di Firenze

L'Ospedale Pediatrico Meyer di Firenze sta muovendo i primi passi in un terreno avanzato della ricerca e della terapia antitumorale: quello dell'utilizzazione delle cellule staminali provenienti da donatore familiare semicompatibile non solo per combattere le leucemie ma anche il neuroblastoma e i tumori solidi. La casistica per ora è limitata, ma la strada è aperta, grazie a un investimento che ha dotato l'Ospedale di un Reparto Interdisciplinare di Terapia Avanzata e di un "Laboratorio a contaminazione controllata" per la manipolazione cellulare, realizzato secondo le norme "Good manufacturing practices" richieste a livello europeo.

Questo impegno è stato illustrato mercoledì 15 ottobre 2003 nel corso di un incontro con la stampa dal Direttore generale del Meyer Franco Riboldi, dal Direttore sanitario Paolo Morello, dalla professoressa Gabriella Bernini, che dirige l'Unità operativa di Oncoematologia del Meyer, e dal responsabile del Rita Lawrence Faulkner. Erano presenti anche rappresentanti delle associazioni dei genitori "Noi per Voi" e Fondazione Bacciotti, che hanno contribuito concretamente alla dotazione del RITA di indispensabili e costose apparecchiature.

E' dal 1996 che al Meyer si realizza una attività di trapianto autologo del midollo (circa 110 trapianti). Adesso nel RITA, Reparto Interdisciplinare di Terapia Avanzata, sono state integrate le competenze cliniche e il Laboratorio del Servizio di trapianto del midollo con quelle del Servizio trasfusionale, applicandole nel campo della terapia cellulare, che prevede la manipolazione ex vivo di cellule autologhe o allogeniche di varia natura, capaci di ripristinare una funzione vitale. Il nuovo laboratorio, unico in grado di raccogliere ed elaborare cellule staminali in campo emopoietico con applicazioni in pediatria, lavora secondo procedure sicure e accreditabili ed è sottoposto a un continuo monitoraggio ambientale. Dispone tra l'altro di una attrezzatura che individua la sequenza del DNA per valutare la qualità dell'attecchimento delle cellule trapiantate, la risposta alla terapia e la diagnosi di eventuali problemi infettivi, e di una attrezzatura che serve alla purificazione delle cellule staminali. Il Meyer sta affrontando questo nuovo campo di attività seguendo pazienti ad altissimo rischio e ottenendo risultati interessanti.

Vale ricordare che delle morti da 1 a 14 anni di età il cancro è la seconda causa (11%) dopo gli incidenti (40%). In Italia si registrano circa 1000 nuovi casi ogni anno e per 300 di questi la medicina non dispone ancora di terapie efficaci (100 con leucemie, 80 con tumori cerebrali, 30 con neuroblastoma, 20 con tumori ossei, ecc...). "Puntare sul donatore familiare semicompatibile – dice il dottor Faulkner - è la sfida del futuro, per i vantaggi che questa scelta comporta sotto il profilo della disponibilità, dei tempi di intervento e dei costi".

PER SAPERNE DI PIU'

Cellule staminali
Si chiamano staminali quelle cellule che presentano alcune caratteristiche: la capacità di autorinnovarsi, una lunga sopravvivenza, un ampio repertorio differenziativo e la capacità di di differenziare in elementi funzionalmente attivi (autorinnovamento, proliferazione, differenziazione). Esse sono quindi in grado non solo di rigenerarsi ma anche di dar vita a cellule "figlie" specializzate. Le cellule staminali sono rintracciabili in diversi tessuti. Il trapianto può essere realizzato con cellule staminali prelevate da un familiare (trapianto allogenico da familiare), da un non consanguineo (trapianto allogenico da volontario non apparentato) o dal paziente stesso (trapianto autologo). Il trapianto autologo, che prevede il prelievo delle cellule staminali prima della chemioterapia, il congelamento e la successiva reinfusione, è ormai entrato nella pratica clinica corrente per il trattamento di molte malattie ematologiche e non. E' è invece più recente lo sviluppo delle tecniche del trapianto da donatore, che comporta rischi legati all'inevitabile immunosoppressione e alle reazioni del trapianto contro i tessuti normali dell'ospite (Graft versus Host Disease, GvHD). Il trapianto da donatore familiare parzialmente compatibile sta aprendo nuove possibilità di cura per molte patologie gravi dell'nfanzia, responsabili di una larga fetta della mortalità infantile. Infatti mentre un familiare compatibile è disponibile per meno del 25% dei casi, un familiare semicompatibile (aploidentico) è disponibile per la quasi totalità dei pazienti pediatrici. Le evoluzioni tecnologiche stanno rendendo possibile l'esecuzione dei trapianti emopoietici parzialmente compatibili con rischi sempre minori. Nel giro di pochi anni la mortalità trapianto-correlata è scesa dal 50/60% al 10/20% ed è molto verosimile che si riduca ancora.

Neuroblastoma
E' una forma tumorale che colpisce le cellule nervose dei gangli simpatici.
Nell'età pediatrica è la terza neoplasia per frequenza dopo le leucemie e i tumori cerebrali ed è la prima come causa di morte (ovvero è in cima alla lista dei tumori altamente mortali nei bambini). Può colpire soprattutto la ghiandola surrenale (presentandosi come una tumefazione addominale) e i gangli simpatici paraspinali (potendo comparire in qualsiasi tratto della colonna vertebrale: addominale e toracica). I sintomi più diffusi della malattia sono: febbri, anemia, inappetenza, ecchimosi intorno alle orbite. Le metastasi, frequenti e precoci, colpiscono le ossa, i linfonodi, il fegato e il midollo osseo. La diagnosi di Neuroblastoma va eseguita e confermata in un centro di ricerca specializzato, effettuando analisi mirate.

R.I.TA.: ricerca di frontiera
Un acronimo accattivante, RITA, contiene la denominazione di una delle attività di punta dell'Ospedale Pediatrico Meyer di Firenze, il Reparto Interdisciplinare di Terapia Avanzata. Il Reparto fa parte integrante dell'Unità operativa di Oncoematologia del Dipartimento di Pediatria dell'Università di Firenze,diretta dalla professoressa Gabriella Bernini.

Queste le finalità del servizio:
- Trattare malattie pediatriche gravi (malattie oncoematologiche, immunodeficienze, malattie gravi infettive, autoimmuni o metaboliche, diabete, ecc…) che si possono avvalere della somministrazione di prodotti cellulari (es. trapianto di midollo, di cellule staminali periferiche, ecc…).
- Offrire le appropriate garanzie di sicurezza, professionalità ed affidabilità per tutte quelle procedure che implicano la raccolta, manipolazione, conservazione e utilizzo clinico di prodotti cellulari autologhi o allogenici tenendo conto dei criteri nazionali ed internazionali di accreditamento.
- Svolgere attività di ricerca e sviluppo nel campo della applicazione delle cellule staminali e di altri prodotti cellulari in coordinamento con gli altri centri regionali ed extraregionali.

Dal 1996, la U.O. di Oncoematologia, in collaborazione con il Servizio Emotrasfusionale e quello di Immunologia, ha sviluppato un'attività di trapianto emopoietico riconosciuta ufficialmente a livello europeo (Centro n.600, European Blood and Marrow Transplantation Group) e nazionale (Gruppo Italiano Trapianto di Midollo o GITMO). Sono stati eseguiti complessivamente circa 110 trapianti e 130 raccolte di progenitori emopoietici con l'acquisizione di un'ampia esperienza delle varie tecnologie inerenti: leucaferesi, accessi vascolari, espianti midollari, valutazione potenziale emopoietico e contaminazioe tumorale, selezione cellulare, criopreservazione.

Attualmente il Rita sta sviluppando la propria attività di ricerca soprattutto in direzione dell'utilizzazione di cellule staminali e trapianto da donatore familiare.

[Fonte Ufficio Stampa Ospedale Pediatrico Meyer, 15 ottobre 2003]